На Кипре запущен проект по генной терапии талассемии с использованием технологии базового редактирования ДНК
Никосия, Кипр. Кипрский институт неврологии и генетики (CING) объявил о старте нового исследовательского проекта, направленного на разработку одноразового лечения бета-талассемии — самого распространённого наследственного заболевания крови на острове.
Проект под названием Beta-BET (Targeted Base Editing for Beta-Thalassemia) нацелен на устранение мутации HBBIVSI-110, которая является наиболее частой причиной заболевания на Кипре.
Эта мутация поражает ген β-глобина (HBB), отвечающий за выработку гемоглобина — белка, переносящего кислород в крови.
Пациенты с бета-талассемией страдают хронической анемией и вынуждены регулярно проходить переливания крови, чтобы компенсировать недостаток здоровых эритроцитов.
“Программа Beta-BET представляет собой важный шаг к потенциальному излечению большинства людей, живущих с талассемией”, — заявили в CING.
Проект стартовал 1 июня 2025 года и продлится 24 месяца. Его финансирует Фонд исследований и инноваций Кипра (RIF) совместно с Европейским союзом и Республикой Кипр.
Общий бюджет составляет 198,83 млн евро.
Инициатива основана на результатах предыдущего исследования, проведённого CING в партнёрстве с больницей Джорджа Папаниколау и Университетом Аристотеля (Греция), а также Университетом Фрайбурга (Германия). Тогда учёные успешно исправили генетический дефект в стволовых клетках пациентов с тяжёлой формой заболевания.
Исследование Beta-BET сосредоточено на двух ключевых направлениях:
Учёные планируют подтвердить эффективность технологии “базового редактирования” для более широкой группы пациентов — сложных гетерозигот, у которых мутация HBBIVSI-110 сочетается с другой генетической аномалией.
Во всём мире таких пациентов в три раза больше, чем гомозигот, особенно в Греции и Египте, где мутация
Читать на kiprinform.com
